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调节反义寡核苷酸（ASOS）为罕见的神经系统疾病提供治疗选择，包括患者特异性，个性化的ASOS，其中包括非常罕见的突变。受到米拉森（Milasen）的发展，1突变1药物（1m1m）和荷兰RNA治疗中心（DCRT）的启发，旨在发展特异性患者ASO，并分别治疗欧洲和荷兰的合格患者。将在指定的患者环境下提供治疗。我们的举措受益于欧洲药品局（EMA）在临床前校对研究，安全研究，复合和衡量治疗患者的福利和安全性方面的监管建议。我们在这里概述了这些相互作用中最重要的考虑因素，以及我们如何在欧洲境内制定和治疗合格患者的计划中实施此建议。
开发量身定制的剪接开关寡核苷酸...
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