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当前的基因治疗研究与过去进行的CF基因治疗试验有何不同？基因疗法研究已经走了很长一段路，因为几十年前在CF进行了早期临床试验以来。我们的工具箱中的工具比我们历史上的任何其他时间都拥有更多的工具，包括对CF生物学的理解，新技术，将基因疗法运送到细胞，更好地衡量这些治疗方法以及与全国各地的行业和实验室的合作。此外，基因疗法已被批准用于治疗其他疾病，包括镰状细胞疾病和COVID-19-MRNA疫苗的基因疗法，为我们提供了令人鼓舞的成功实例。最重要的是，我们正在与CF社区成员合作，以告知试验设计，并确保研究满足CF的人的需求。
参加基因治疗试验之前要问的问题
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