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基因疗法对遗传性单基因疾病，癌症和罕见遗传疾病的患者有希望。天然存在的腺相关病毒（AAV）为临床基因转移提供了合理的载体，因为它缺乏明显的临床致病性和可在多种细胞类型的治疗基因进行长期持续表达的治疗基因的工程性。AAV已被生物工程，以生产许多经批准或晚期发育的基因疗法的重组AAV（RAAV）载体。然而，持续的挑战会更广泛地使用RAAV载体介导的疗法。这些包括对RAAV载体的免疫力，有限的转基因包装能力，亚最佳组织转导，插入诱变的潜在风险和载体脱落。本综述的重点是针对RAAV的免疫力，抗AAV中和抗体（NAB）介导，自然暴露于AAVS或RAAV载体给药后引起。我们对决定AAV血清阳性的因素进行了深入的分析，并检查了管理抗AAV NAB的临床方法。还讨论了用于量化抗AAV NAB水平和克服现有AAV免疫力的策略的方法。广泛采用RAAV媒介介导的基因疗法将需要更广泛的临床欣赏，以减轻其影响。
了解AAV载体免疫原性
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