机构名称：
¥ 1.0
有 7,000 多种儿科遗传病 (PGD)，但只有不到 5% 有治疗选择。针对疾病生物过程的不同水平的治疗策略已经为可治疗的一部分 PGD 患者带来了最佳健康结果。在过去 30 年里，包括基因疗法在内的多种 PGD 新疗法的开发取得了迅速进展。治疗的成功在很大程度上依赖于对遗传基础和疾病机制的了解。具体而言，基因疗法已在各种临床试验中被证明是有效的，事实上，这些试验已经获得监管部门的批准，为其他类型 PGD 的基因疗法铺平了道路。在这篇综述中，我们概述了治疗策略，并重点介绍了 PGD 治疗方法的一些最新进展。
儿科遗传病的治疗：现在和未来......
主要关键词
相关文件推荐
