机构名称：
¥ 1.0
成簇的规则间隔短回文重复序列 (CRISPR) 是一种有前途的新技术，具有治疗遗传疾病的潜力。在将该技术应用于临床之前，需要进一步研究和开发治疗的安全性和特异性。向导 RNA (gRNA) 允许精确的位置特异性 DNA 靶向，尽管它可以容忍点突变等小变化。CRISPR-Cas 系统的宽容性质使等位基因特异性靶向成为一个具有挑战性的目标。因此，未来治疗患有由显性负突变引起的疾病的杂合子患者需要等位基因特异性靶向方法。由于仅在目标等位基因处存在新的 PAM 序列，单核苷酸多态性 (SNP) 衍生的原间隔区相邻基序 (PAM) 方法允许高度等位基因特异性的 DNA 切割。在这里，我们介绍了 CrisPam，这是一种计算工具，可检测变异等位基因内的 PAM，以便通过 CRISPR-Cas 系统进行等位基因特异性靶向。该算法扫描序列并尝试识别给定参考序列及其变异的多个 PAM 的生成。成功的结果是由变异核苷酸生成至少一个 PAM。由于 PAM 仅存在于变异等位基因中，因此 Cas 酶将专门与变异等位基因结合。分析人类致病点突变数据集显示，90% 的分析突变至少生成一个 PAM。因此，SNP 衍生的 PAM 方法非常适合以等位基因特异性方式靶向大多数点突变。CrisPam 简化了 gRNA 设计过程，以专门靶向感兴趣的等位基因，并扫描了来自 23 种 Cas 酶的 26 种独特 PAM。CrisPam 可在 https://www.danioffenlab.com/crispam 免费获取。
CrisPam：用于等位基因的 SNP 衍生的 PAM 分析工具......
主要关键词
相关文件推荐
