机构名称：
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具有嵌入（整合）能力、基因编辑（基因组编辑）活性、载体复制能力力可造成持续感染，以及具潜伏性（潜伏性）或再活化（再激活）特性之基因治疗制剂，造成迟发性不良反应的风险加重，否则不良反应可能在临床试验的主动监视期过后才发生，需特别注意长期追踪观察（长期跟踪观察，LTFU）之规划。所有的临床试验都应有良好的设计，以评估基因治疗的呼吸和风险。在无法进行随机对照临床试验的情况下，可能可以采用其他替代方法（如定量流行病自然史资料或让患者 做为自身的研究生），但须提出适当的合理性说明，并讨论使用这些替代方法的应注意事项。在临床试验设计中未使用研究生时，应根据试验的目标、所欲探讨之疾病和基因治疗制剂提供合理的说明。
基因治疗临床研发策略指导原则
主要关键词
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