机构名称：
¥ 6.0
要用作治疗性，基因组编辑工具必须表现出较高的靶向效率和最小的有害或不需要的脱靶编辑，并且可传递到感兴趣的器官。重要的是要注意，疾病靶标将决定必须满足这些标准的确切程度。在该领域的早期努力使用了诸如锌指核酸酶和转录激活剂样效应子核酸酶（TALENS）之类的平台，但是对于每个新的目标编辑站点8设计和验证了新的锌指核酸酶或塔伦蛋白的要求，这些方法受到了阻碍。然而，这些广泛的蛋白质重新设计需求通过发现，机械阐明和适应性的适应性来缓解，以簇定期间隔短的短质体重复（CRISPR）平台进行基因组编辑。
基础编辑：进步和治疗机会
主要关键词
相关文件推荐
