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作为我们对基因组DNA的主要序列影响人类健康的理解，基因组编辑的治疗潜力已经出现。这场关于我们如何看待人类健康和疾病的革命在很大程度上是由基因组测序技术的快速进步所驱动的，这些技术揭示了遗传疾病的病因突变。此外，我们越来越接近精确医学的实现：基于患者的个体特征（例如其基因组序列）的预防和治疗策略的发展。因此，对于这些领域的研究人员来说，这是一个令人兴奋的时刻，因为我们应对利用基因组编辑来治疗和治愈遗传疾病的一些最知名的障碍。大约一半已知的致病遗传变异是由于单核苷酸变体（SNV）引起的，这突出了需要开发具有高效率1的方法和工具的方法1。超过96％的人遗传变异是SNV，目前99％以上缺乏临床解释2。因此，引入SNV的工具也将证明是必不可少的，即提高我们对人类遗传变异如何影响健康3 - 7的理解。要用作治疗性，基因组编辑工具必须表现出较高的靶向效率和最小的有害或不需要的脱靶编辑，并且可传递到感兴趣的器官。重要的是要注意，疾病靶标将决定必须满足这些标准的确切程度。在现场的早期努力使用了诸如锌指核酸酶和类似转录激活剂样效应子核酸酶（TALENS）的平台，但是这些方法因设计和验证新的锌指核酸酶或塔伦蛋白的需求而受到阻碍。但是，这些广泛的蛋白质重新设计要求被发现，机械阐明
基础编辑：进步和治疗机会
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