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估计有1000种单基因疾病影响全球数千万个人。CRISPR/CAS基因组编辑工具应用于治疗单基因疾病是一种新兴策略，有可能为这些患者生成个性化治疗方法。CRISPR/CAS的系统是可编程的，序列特定的基因组编辑工具具有生成基本对分辨率操作对DNA或RNA的能力。导致遗传疾病的基因组损伤的复杂性需要使用DNA修复途径的患者特定基因组编辑策略，以及不同类型，物种的CRISPR/CAS系统，以及具有额外酶促能力和/或递送方法的患者。在这篇综述中，我们旨在讨论CRISPR/CAS基因编辑系统的广泛和多方面的治疗应用，包括在利用同源性维修，非同源终端连接，微学学介导的最终结合以及基础编辑中，以永久纠正多种单身性疾病。
CRISPR介导的治疗中的进展和挑战...
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