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开发和测试了许多基因编辑技术，但是，其中大多数是针对转化的细胞系进行了优化的，这些细胞系在可转染性，细胞死亡倾向，分化能力和基因编辑工具的染色质可访问性方面与其主要细胞对应物不同。研究人员正在努力克服与原代细胞基因编辑相关的挑战，即在改善基因编辑工具组件的水平上，例如，在这些细胞的核糖核蛋白中，使用修饰的单个指南RNA，更有效地递送Cas9和RNA的效率。尽管做出了这些努力，但在真正的原代细胞中适当基因编辑的效率低是一个障碍，需要克服它，以便生成足够高的校正细胞以供治疗性使用。此外，许多用于基因编辑的治疗性候选基因在更成熟的血细胞谱系中表达，但在造血干细胞（HSC）中不表达，它们在异染色质中紧密堆积，使它们对基因编辑酶的访问较低。有时将HSC带来增殖中的HSC是克服缺乏染色质的解决方案，但是HSC中增殖的诱导通常与干性损失有关。记录的脱靶效应的发生，重要的是，靶向副作用也引发了重要的安全问题。总而言之，在HSC中的基因编辑以进行基因校正目的之前，仍有许多障碍仍有待克服。在这篇综述中，从一种角度来看，我们将讨论研究和开发一种针对单基因血液和免疫系统疾病的新型基因工程疗法的挑战。
人类造血干细胞中的基因组工程
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