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摘要：造血干细胞（HSC）的可及性来操纵和重新填充血液和免疫系统，使它们处于细胞和基因治疗发展的最前沿。基因组编辑工具的最新进展，尤其是针对定期间隔短的短质体重复序列（CRISPR）/CRISPR相关蛋白（CAS）和CRISPR/CAS衍生的编辑系统，已改变了基因治疗景观。它们的多功能性以及编辑基因组序列并促进基因破坏，校正或插入的能力，扩大了潜在基因疗法靶标的范围，并加速了许多可通过移植或改良的HSC进行治疗的稀有疾病的潜在治疗疗法的发展。正在进行的发展旨在解决HSC修饰的效率和精度，治疗的耐受性以及相应疗法的分布和负担能力。在这里，我们概述了HSC基因组编辑领域的最新进展，作为对遗传疾病的治疗，并总结了相应的临床前和临床研究中最重要的发现。重点是基于HSC的疗法，我们还讨论了在基因组编辑的临床翻译中需要克服的技术障碍，并表明进步可能会促进最常见的疾病以外的常规应用。
通过造血干细胞基因组编辑的疗法开发
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