简介RNA引导的可编程群集的出现,定期间隔短的短质体重复序列(CRISPR)相关(CAS)核酸酶已彻底改变了基因组编辑应用[1-4]。CRISPR - CAS9轻松且精确地在基因组中引入所需编辑的能力加速了遗传研究的速度。但是,引入精确的点突变在技术上仍然具有挑战性。作为包括许多癌症在内的大量疾病,是由单个核苷酸变体(SNV)引起的,即为疾病建模和药物发现安装疾病驾驶点突变的能力,或者将这些点突变逆转为治疗应用的重要性。因此,CRISPR基础编辑器的发展代表了安装点突变和纠正变化变化突变的能力的潜在解决方案[5]。CRISPR基础编辑器避免了核酸酶产生的DNA双链断裂,因此染色体改变。此外,基础编辑技术规定了对同源指导修复的需求,这依赖于添加DNA模板,并且在非分散细胞中不具备[6]。由于它有潜力引入点突变,因此基础编辑非常受欢迎,自从描述了第一个基本编辑以来,这是由发展速度所反映的。这些进步和优化对于促进包括癌症在内的许多疾病的治疗应用至关重要[7]。这篇综述讨论了在小鼠和人类细胞中的基础编辑,但基础编辑已成功地应用于植物[8,9] - 包括棉花[10],大米[11],大豆[12] - 斑马鱼[13,14],Pigs [15,16],Rats [17],Rats [17],Rats [17],Rabbits [18-20],Sheep [21,22,23],23岁,23岁,[23] [23] [23] [23] [23] [23] [23] [23] [23] [23] [23] [23] [23] [23] [23] [23] [23] [23]在这篇综述中,我们将使用不同的基础编辑试剂,用于疾病建模,治疗性应用和功能性遗传筛选的基础编辑试剂,在哺乳动物细胞中应用CRISPR基础编辑方面取得的一些进步。原理可以转化为其他研究和疾病背景,但本综述着重于DNA基础编辑应用,以引入癌症特定的基因变体。
主要关键词