非人类灵长类动物(NHP)已被认为是神经发育障碍的良好模型,因为就大脑结构和认知功能而言,与人的相似之处非常相似。基因组编辑技术的最新发展已开辟了新的途径,以生成和研究转基因的NHP作为人类疾病的模型。在这里,我们回顾了神经发育疾病的遗传NHP模型的早期成功,并进一步讨论了创建下一代NHP模型的技术挑战和机遇,并具有更复杂的基因操纵和人类遗传突变的忠实表示。综上所述,该领域现在可以使用转基因的NHP模型来吸引一个新的研究时代,以增强基础研究的更快翻译,并最大程度地提高生物标志物发现和治疗性发展的临床前潜力。