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•哪些患者的未满足需求暗示了潜在的药物靶标?•哪些疾病,症状,影响和治疗负担对可能通过药物治疗解决的患者最重要?()这是如何因亚群而变化的?•衡量这些影响的最佳方法是什么?它们对患者的接受程度如何?•哪些影响和概念与患者最相关,可以构建哪些终点以捕获这些概念?这些终点如何以一种足够强大的方式支持监管决策并告知患者和医疗保健提供者的临床试验中?•从患者的角度来看,终点的临床上有意义的变化是什么?•如何随着时间的推移将有意义的变化定义为一个人的状况?

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