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CRISPR技术可以在体外和体内实施。图3突出了完成体内使用体外基因编辑所需的步骤。间充质干细胞是从脂肪组织中收获的，然后进行基因编辑并在体外扩展，直到有大量的细胞被注入人类或小鼠模型。1，体外模型涉及收集和编辑细胞，将它们扩展到细胞培养物中，并将其交给受试者。干细胞干预措施体现了CRISPR技术的主要应用。例如，为了治疗ALS或修复脊髓损伤，可以从脂肪组织中收集间充质干细胞，进行编辑，然后静定地递送。自体干细胞干预措施用于治疗许多原本无法治疗的神经系统疾病，例如白细胞营养不良。1,5
在神经系统疾病中应用CRISPR基因编辑的最新科学突破
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