机构名称：
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囊性纤维化干细胞的遗传版是由7号染色体上的CFTR基因突变引起的遗传疾病，该疾病会引起非功能性蛋白质（缺乏氨基酸）。这种疾病的特征是粘液在呼吸道和胰管中积累，这会导致呼吸问题和消化。Usando o sistema CRISPR-Cas9 é possível corrigir este gene.患者干细胞分离出来，将其放置在培养中，并通过注射Cas9以及针对CFTR基因的GRNA进行校正。Insere-se também uma cadeira de DNA contendo a sequência correta do CFTR.cas9裂解突变的基因，插入的DNA椅将用HDR作为基因的修复，从而产生功能基因。As células com a mutação corrigida vão ser novamente transplantadas para o paciente.
crispr-casis9
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