背景和优先级。肌萎缩性侧向硬化症(ALS)是一种复杂的异质疾病,在我们研究启动并激发其快速发展到运动神经元死亡的机制时,带来了挑战。值得注意的是,科学发现导致了多种治疗靶标的识别。尽管有适度的功效,但已批准了三种疾病改良和一种修改ALS疗法的症状修改ALS疗法。然而,要开发真正有效的ALS治疗,ALS社区必须应对许多挑战。国家卫生研究院(NIH)和国家神经系统疾病和中风研究所(NINDS)创建了这个战略规划工作组,以定义ALS研究的最高优先事项,以追求更有效的诊断,预防,治疗,治疗和/或治疗。这是ALS和规划委员会首次进行这样的计划工作,其中包括受ALS影响的人员,认为这是在未来几年中建立和改进的重要文件。除了拥有ALS的人,对ALS和护理人员遗传风险的人外,参与这项工作的人还包括临床医生,研究人员和NIH/NINDS员工。跨越五个焦点领域的五个工作组产生了15个优先级,以指导ALS研究。我们将所有被确定为重要和紧迫的优先级考虑,但也认识到定义将这些优先级付诸实践的立即步骤的挑战。为了促进此过程并考虑公众对这些优先级的评论,我们列出了以下优先级的优先级:鉴于ALS疾病进展的快速时间表,工作组和ALS社区之间达成了广泛的共识,这些建议需要在不进一步延迟的情况下解决。
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