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ADAR酶家族的腺苷脱氨酸是一个自然过程，它在通过Messenger RNA时编辑了遗传信息。 腺苷转化为mRNA中的inosine，该基碱在翻译过程中被解释为鸟苷。 意识到这项活动对治疗剂的潜力，许多研究人员开发了将ADAR活动重定向到新目标的系统，该系统通常未进行编辑。 These site-directed RNA editing (SDRE) systems can be broadly classified into two categories: ones that deliver an antisense RNA oligonucleotide to bind opposite a target adenosine, creating an editable structure that endogenously expressed ADARs recognize, and ones that tether the catalytic domain of recombinant ADAR to an antisense RNA oligonucleotide that serves as a targeting mechanism, much like with CRISPR-CAS或RNAi。 迄今为止，SDRE主要用于纠正遗传突变。 在这里，我们认为这些应用不是理想的SDRE，主要是因为RNA编辑是短暂的，遗传突变不是。 相反，我们建议可以使用SDRE来调整细胞生理，以实现治疗上有利的临时结果，尤其是在神经系统中。 这些包括操纵伤害性神经回路中的兴奋性，废除特定的磷酸化事件，以减少与神经变性相关的蛋白质聚集或减少神经性疤痕，从而抑制神经再生或增强G蛋白耦合受体信号的抑制，从而增加象征性障碍性和粘贴性的神经偶联受体信号。ADAR酶家族的腺苷脱氨酸是一个自然过程，它在通过Messenger RNA时编辑了遗传信息。腺苷转化为mRNA中的inosine，该基碱在翻译过程中被解释为鸟苷。意识到这项活动对治疗剂的潜力，许多研究人员开发了将ADAR活动重定向到新目标的系统，该系统通常未进行编辑。These site-directed RNA editing (SDRE) systems can be broadly classified into two categories: ones that deliver an antisense RNA oligonucleotide to bind opposite a target adenosine, creating an editable structure that endogenously expressed ADARs recognize, and ones that tether the catalytic domain of recombinant ADAR to an antisense RNA oligonucleotide that serves as a targeting mechanism, much like with CRISPR-CAS或RNAi。迄今为止，SDRE主要用于纠正遗传突变。在这里，我们认为这些应用不是理想的SDRE，主要是因为RNA编辑是短暂的，遗传突变不是。相反，我们建议可以使用SDRE来调整细胞生理，以实现治疗上有利的临时结果，尤其是在神经系统中。这些包括操纵伤害性神经回路中的兴奋性，废除特定的磷酸化事件，以减少与神经变性相关的蛋白质聚集或减少神经性疤痕，从而抑制神经再生或增强G蛋白耦合受体信号的抑制，从而增加象征性障碍性和粘贴性的神经偶联受体信号。
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