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大多数儿童肉瘤的一线治疗是基于化疗联合放疗和手术。大量患者出现耐药性和复发性肿瘤。因此，具有使复发性肿瘤细胞对化疗重新敏感的潜力的药物具有重要的临床意义。在这里，我们使用了 PDX 衍生的原发性横纹肌肉瘤细胞的药物分析平台，筛选了一个大型药物库，以寻找使复发性肿瘤细胞对横纹肌肉瘤治疗中使用的标准化疗药物重新敏感的化合物。我们确定 ABT-263 (navitoclax) 是增强一般化学敏感性的最有效化合物，并在体外和体内使用不同的药理学和遗传学方法来检测 NOXA-BCL-XL/MCL-1 平衡是否参与调节药物反应。因此，我们的数据表明，内在线粒体凋亡级联的参与者是刺激横纹肌肉瘤一线治疗反应的主要目标。
PDX 衍生的原发性肿瘤中的组合药物筛选...
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