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一项 III 期随机开放标签试验 (COLUMBUS;N = 577) 纳入了经组织学确诊的局部晚期不可切除或转移性 BRAF V600 突变皮肤黑色素瘤或原发性不明黑色素瘤的成年患者,其证据表明,与维莫非尼单药治疗相比,恩科拉非尼联合比美替尼 (encorafenib-binimetinib) 具有显着的无进展生存期 (PFS) 优势 (风险比 [HR] = 0.54;95% CI,0.41 至 0.71;P < 0.0001)。然而,接受恩科拉非尼联合比美替尼治疗的患者与接受恩科拉非尼单药治疗的患者之间没有统计学上的显着差异 (HR = 0.75;95% CI,0.56 至 1.00;P = 0.051)。在初步分析时,接受 encorafenib-binimetinib 治疗的患者的中位总生存期 (OS)(中位数 = 33.6 个月;95% CI,24.4 至 39.2)高于接受维莫非尼单药治疗的患者(中位数 = 16.9 个月;95% CI,14.0 至 24.5)或 encorafenib 单药治疗的患者(中位数 = 23.5 个月;95% CI,19.6 至 33.6)。患者权益组织的意见表明,患者重视及时获得有效的治疗选择,这些选择具有毒性低、使用方便、生活质量 (QoL) 提高和生存率提高等特点。考虑到所有证据,pERC 得出结论,encorafenib-binimetinib 可能为患者提供一种替代的口服靶向疗法,可能对生存产生积极影响。

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