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摘要：神经退行性疾病的临床试验失败率很高，而在肿瘤学领域，精准医疗的实施以及对基因定义的疾病亚型和药物开发目标的关注取得了前所未有的成功。帕金森病 (PD) 有 20 多个相关基因，其中大多数具有高度渗透性，经常导致早期发病或非典型体征和症状，并且人们对多巴胺能神经退行性病变相关病理生理学的了解日益加深，将这些技术和设计应用于神经退行性病变领域似乎是合乎逻辑的一步。本综述介绍了肿瘤临床试验中使用的一些方法和帕金森病的一些尝试，以及在该疾病领域进一步实施遗传学、生物标志物和智能临床试验设计的潜力。
帕金森病的基因靶向临床试验
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