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摘要 黑质纹状体多巴胺投射神经元的缺失是帕金森病的一个关键病理，导致基底神经节运动回路功能异常和伴随的特征性运动症状。许多旨在改变潜在疾病和/或改善临床症状的脑实质内递送基因疗法在临床前研究中显示出良好的前景，随后在临床试验中进行了评估。在这里，我们回顾了手术递送基因治疗载体的挑战，这些挑战限制了这些试验的治疗结果，特别是缺乏对载体给药的实时监测。这些挑战最近在包括使用术中 MRI 在内的新型载体递送技术的发展过程中得到了解决。这些技术的临床前开发与腺相关病毒血清型 2 介导的人类芳香族 L-氨基酸脱羧酶基因治疗开发计划中的最新临床转化相关。这种新模式可以直观地看到病毒载体在目标结构内输送的准确性和充分性，从而能够在试验间修改手术方法、套管设计、载体体积和剂量。这些程序的快速、数据驱动的演变是独一无二的，并已导致载体输送的改进。
数据驱动的帕金森病神经外科基因治疗进展
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