组织内单个细胞之间的分子和遗传差异是细胞异质性的基础,决定了器官生理学和稳态以及疾病状态下的功能。几十年来,人们一直在深入研究内源基因表达的转录控制。得益于单细胞基因组学领域的快速发展,我们正面临着器官生物学信息前所未有的飞跃,这些信息提供了全面的概述。过去几年中,单细胞技术的出现有助于解决许多器官系统的精确细胞组成问题。重要的是,当应用于患病组织时,这些新方法极大地提高了我们对常见人类疾病潜在病理生理学的理解。有了这些信息,在特定细胞类型或特定环境下控制基因表达的调控元件的精确预测将成为现实。同时,CRISPR 介导的基因转录调控技术进步及其在表观基因组调控中的应用为靶向治疗和个性化医疗开辟了新途径。在这里,我们讨论了近年来快速发展的心脏生物学和常见心脏疾病及其应用。单细胞技术与对患病心脏基础生物学的深入了解以及 CRISPR 介导的基因调控网络调节相结合,将有助于在不久的将来制定个性化和精准医疗的正确策略。在这篇综述中,我们简要概述了单细胞转录组学如何推进我们的知识并为新兴的 CRISPR/Cas9 技术在心脏生物医学的临床应用中铺平了道路。
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