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摘要 以核酸酶为主要成分的基因编辑工具目前已能对哺乳动物基因组实现可编程的定点突变或插入或删除。从锌指核酸酶(ZFNs)、转录激活因子样效应核酸酶(TALENs)、CRISPR/Cas系统到更安全、更精准的Cas9融合蛋白基因编辑工具以及其他核酸酶基因编辑工具,本文系统地阐述了基因编辑的发展与演变,详细介绍了下一代基因编辑工具的开发与优化,并对基因编辑工具的临床应用与挑战进行了展望。 关键词 基因编辑;CRISPR/Cas9;碱基编辑;先导编辑;双链断裂;进展
主要关键词