“RNA 疗法”是指利用 RNA 作为成分的疾病治疗或药物。在这种情况下,RNA 可能是小分子药物的直接靶标,或者 RNA 本身就是药物,旨在与蛋白质结合,或模拟或靶向另一种 RNA。RNA 在药物开发领域引起了广泛关注,因为最近的临床成功和突破性技术彻底改变了分子的药物特性或其作为药物靶标的实用性。在这期 RNA 特刊中,我们收集了专家对该领域过去、现在和未来的看法,作为入门读物,同时也向广大科学界提出挑战,将 RNA 纳入他们的实验设计和解决问题的过程,并想象和实现 RNA 作为治疗药物或靶标的潜力。