摘要:色素性视网膜炎是一种遗传性疾病,其中不同类型的基因的突变导致感光体死亡和视觉功能的丧失。尽管色素性视网膜炎是最常见的遗传性视网膜营养不良类型,但尚未定义明确的治疗线。在这篇综述中,我们将重点关注治疗方面,并试图定义不同疗法方案方案的优势和缺点。已经确定了某些疗法的作用,例如抗氧化剂或基因疗法。已经进行了许多引起RP的基因和突变的临床试验,FDA对Voretigene Nepavorec的批准是向前迈出的重要一步。尽管如此,即使基因治疗是这些患者的最有希望的治疗类型,但其他创新策略(例如干细胞移植或高压氧疗法)也已被证明是安全的,并且在临床试验期间可以改善视觉质量。对这种疾病的治疗仍然是一个挑战,我们希望尽快找到解决方案。
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