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执行摘要Tolvaptan最初是作为一种具有新颖的作用机理的水样开发的，促进了水的排泄而不会影响电解质的排泄。这是通过抑制加压素2受体（V2R）的抑制作用，该受体仅在肾脏中表达。在临床前研究中，它被证明会抑制多种常染色体显性多囊肾脏疾病（ADPKD）的啮齿动物模型中的囊性疾病进展。在15个国家 /地区的1400例ADPKD患者中进行的关键速度3：4随机对照试验（RCT）的结果表明，Tolvaptan在3年期间显着减慢了肾脏总量的增加和肾脏功能的下降。tolvaptan随后被NICE批准用于治疗2015年迅速进行性疾病的ADPKD患者。在做出好的决定之后，英国肾脏协会（UKKA）当时的肾脏协会发表了评论，以促进英国成人肾脏单位的ADPKD患者的适当开处方。自写这篇评论以来，已经进行了一项扩展试验，节奏4：4，其中包括速度3：4的更长随访和重新试验，该试验评估了Tolvaptan对后期慢性肾脏疾病（CKD）患者的影响。两项研究均提供了有关其功效，耐受性和安全性的确认证据，尤其是在持续的强制性监测需要检测速度3：4中观察到的罕见特质肝毒性事件方面。因此，本修订的评论的主要目的是：tolvaptan在整个英国被广泛采用，作为一个社区，我们已经了解了如何在不同的临床环境中最好地交付和监测该药物的很多知识。
UKKA关于tolvaptan for ADPKD（更新）
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