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靶向基因传递到大脑是神经科学研究的关键工具，并且具有治疗人类疾病的重要潜力。然而，通常通过入侵注射限制其适用的研究范围和临床应用的范围，通常通过侵入性注射来进行常见基因载体（例如腺相关病毒（AAV））的特定地点传递。另外，集中的超声血脑屏障开口（FUS-BBBO）进行了无创，可以从系统性循环中使AAVS进入大脑的位点特异性进入。但是，当与天然AAV血清型结合使用时，该方法的转导效率有限，并且会导致周围器官的实质性不良转导。在这里，我们使用高吞吐量在体内选择来设计新的AAV矢量，专门设计用于FUS-BBBO位置的局部神经元转导。所产生的载体显着增强了超声靶向的基因递送和神经元的偏移，同时减少了周围转导，从而在两种经过测试的小鼠菌株中靶向特异性的靶向提高了十倍以上。除了增强非侵入性基因递送到特定大脑区域的唯一已知方法外，这些结果还建立了AAV矢量为特定物理递送机制而进化的AAV量的能力。
具有声学靶向基因递送的工程病毒向量
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