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摘要：治疗显性遗传性视网膜疾病需要沉默致病等位基因。RNA 干扰抑制基因表达会受到广泛的靶向效应的影响，而 CRISPR 介导的基因破坏会在基因组中造成永久性变化。CRISPR 干扰使用由向导 RNA 引导的催化失活“死”Cas9 来阻止选定基因的转录，而不会破坏 DNA。它具有高度特异性和潜在可逆性，提高了其作为一种治疗方法的安全性。临床前研究表明，CRISPR 干扰可用于体内和体外 iPSC 移植修饰的基因沉默。应用 CRISPR 干扰技术治疗常染色体显性遗传性视网膜疾病很有前景，但迄今为止体内研究很少。本综述详细介绍了如何使用 CRISPR 干扰治疗视网膜疾病，并解决了临床转化的潜在挑战。
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