基底细胞癌 (BCC) 是一种非常常见的上皮癌,其肿瘤生长依赖于 Hedgehog 通路。传统疗法(如手术切除)对大多数散发性 BCC 患者有效;然而,对于美容敏感或晚期和转移性 BCC,需要更好的治疗方案。首个获批的靶向膜受体 Smoothened 的 Hedgehog 拮抗剂 vismodegib 对综合征型和非综合征型 BCC 均表现出显著疗效。然而,经常会出现耐药性肿瘤,这说明需要开发靶向 Smoothened 下游通路成分的下一代 Hedgehog 拮抗剂。在本文中,我们将总结可用的 BCC 治疗方案并讨论下一代拮抗剂的开发。