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杜氏肌营养不良症 (DMD) 是最常见的肌营养不良症，主要影响男性儿童。这种遗传性疾病是由肌营养不良蛋白基因突变引起的，导致骨骼肌无法产生肌营养不良蛋白。1 随着 DMD 患者年龄的增长，他们会经历快速进行性肌肉无力，最终导致失去独立行走能力。尽管研究仍在进行中，但目前尚无治愈 DMD 的方法；可以使用皮质类固醇、基因编辑疗法和基于细胞的方法等治疗方法来减缓病情进展和缓解症状。2 虽然近几十年来 DMD 患者的预期寿命有所提高，但心脏和呼吸衰竭仍然是死亡的主要原因 2 。当前的许多临床努力旨在通过恢复肌营养不良蛋白的产生来改善肌肉再生和功能，以解决潜在的遗传缺陷。
杜氏肌营养不良症：目前的治疗和组织工程策略
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