摘要:腺相关病毒(AAV)是一种广泛使用的基因治疗载体。完整包装的基因组是有效治疗的关键质量属性,是必要的。在这项工作中,使用电荷检测质谱法(CDM)来测量从重组AAV(RAAV)向量提取的感兴趣基因组(GOI)的分子量(MW)分布。将测得的MWS与具有不同的Gois,血清型和生产方法(SF9和HEK293细胞系)的RAAV载体的序列质量进行了比较。在大多数情况下,测得的MW略大于序列质量,结果归因于柜台。但是,在少数情况下,测得的MW明显小于序列质量。在这些情况下,基因组截断是差异的唯一合理解释。这些结果表明,CDM对提取的GOI的直接分析提供了一种快速而有力的工具,可以评估基因组完整性中的基因组完整性。■简介
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