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过去十年在鉴定神经发育疾病（NDDS）的遗传原因（包括孟德尔，de Novo和somatic，因素）的遗传原因中发生了爆炸。这些发现提供了了解细胞和分子机制以及潜在的基因基因和基因环境相互作用的机会，以支持新的疗法。基于干细胞的模型，尤其是人脑器官，可以在人类基因组的背景下捕获与疾病相关的等位基因，设计为反映与疾病相关的细胞复杂性和发育时机的方面。这些模型已将关键见解带入了像小头畸形，自闭症和局灶性癫痫一样多样化的NDD。但是内在的器官到甲状腺变异性，某些脑居住的细胞类型的低水平以及达到成熟度所需的较长培养时间会阻碍进展。最近的几个进展包括特定的形态梯度，各种脑细胞类型的混合物以及器官植入动物模型。与非人类灵长类动物器官的比较一起，人类NDD的机制正在出现。
神经发育障碍的基于干细胞的器官模型
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