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引入囊性纤维化（CF）是高加索人群中最常见的遗传疾病，影响了英国有1万多人。在1989年发现，潜在的病理是囊性纤维化跨膜诱导调节剂（CFTR）基因的缺陷，随后产生了蛋白质。已经确定了2000多个突变。在开发针对CFTR蛋白的疗法之前，治疗一直集中在预防和治疗该缺陷的结果，包括厚分泌物，反复感染和未能繁殖。这对持续终生的患者和家人来说是重大治疗负担。本摘要将提供小分子精密药物（CFTR调节剂）的概述，并描述其发展如何革新CF护理。
囊性纤维化中的小分子药物
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