急性髓样白血病(AML)是一种遗传性异质造血肿瘤,其特征是骨髓中转化的未成熟血液祖细胞的积累。自1973年以来,骨干的治疗已依赖于细胞链押滨和蒽环类药物的组合,然后如果有资格进行同种异体造血的移植。因此,治疗决策在很大程度上围绕化学疗法药物强度旋转。尽管我们对过去几十年中潜在的生物学的理解取得了进步,但AML仍然是一种治疗挑战,因为整体生存率较差,并且治疗方案限制了复发/难治性AML或不适合患者的治疗选择。在没有实质性变化的四十年中,已批准了八种新的非静态药物:Vyxeos,Enasidenib,Gilteritinib,Glasdegib,Gemtuzumab Ozogamicin,Ivosidenib,Midostostostostaurin和Venetoclax。尽管有希望的初步结果,但某些迹象基于单臂非随机试验获得的早期功效数据,强调了在扩展临床试验中进行进一步验证的必要性。有趣的是,最近已经确定了几种可药物靶标,与特定靶向指导的药物有关。基于可用的临床前数据,预计对AML患者的临床结局有很大的影响,可能会增加该疾病的治疗景观。
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