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ene编辑提供了临床验证的潜力，可以治疗多种遗传疾病，而这些遗传疾病几乎没有治疗方法。由于通过基因编辑对大多数遗传疾病的研究和治疗需要在体内进行编辑，因此在临床上相关的方法，可以在哺乳动物1中有效地传递精确基因编辑剂到组织中的有效递送，而2继续在进步中发挥关键作用。腺相关病毒（AAV）已用于在人类疾病3，4的动物模型3中输送许多编码许多治疗蛋白的基因。AAV已成为一种人口递送方法，其靶向各种临床相关的组织以及相对良好的安全性和有利的安全性。基础编辑器8，9在体外和人类遗传疾病的动物模型中，有效地安装了针对性的过渡突变1，10。与核酸酶介导的基因编辑不同，碱基编辑不需要双链DNA断裂，因此产生了最小的不需要的indel副产物，染色体易位，染色体易位11，染色体非整倍型12，大deletions 13，14，p53激活15，16和Chromothripsis 17。基本编辑器最近进入临床试验，通常太大而无法适应单个AAV，该AAV的货物尺寸限制约为4.7 kb，不包括倒置的终端重复序列（ITRS）18，19。除了基本编辑器本身外，提供基本编辑器的AAV还必须包括指导RNA，启动器驱动基本编辑器和单个指南RNA表达以及顺式调节元素。
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