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包括核苷酸实体的疗法是非常广泛的类别，涵盖了核苷酸类似物，寡核苷酸和基于核酸的疗法。核苷酸/基于核苷的药物已经进行了很好的探索，临床批准的候选者是抗病毒，抗癌，抗细菌和抗毛状细胞类似（Garner，2021）。寡核苷酸疗法是相对近期且有前途的，包括反义寡核苷酸（ASOS），小型干扰RNA（siRNA），短发夹RNA（SHRNAS），抗菌毛（抗微生物）（抗MIRS）。寡核苷酸选择性地结合RNA或蛋白质，阻断其功能或促进降解。寡核苷酸疗法显示出在治疗遗传疾病，癌症，病毒感染和神经退行性疾病方面的潜力（Roberts，2020年）。目前，批准了15种寡核苷酸疗法治疗美国各种罕见疾病，其中四种批准针对Duchenne肌肉营养不良。尤其是在2020年3月，Viltolarsen的批准引起了全世界研究人员对寡核苷酸疗法的关注（Igarashi，2022年）。基于核酸的疗法包括长多核苷酸的靶向疾病，旨在调节基因表达，正确的遗传突变或干扰引起疾病的过程（Sridharan，2016）。发现CRISPR-CAS9基因编辑技术已彻底改变了基于核酸的治疗剂，但仍在研究持久的研究，以改善其递送方法，增强靶向特异性，并确保此类治疗剂的安全和效果（Udddin，2020）。发现CRISPR-CAS9基因编辑技术已彻底改变了基于核酸的治疗剂，但仍在研究持久的研究，以改善其递送方法，增强靶向特异性，并确保此类治疗剂的安全和效果（Udddin，2020）。研究人员正在努力继续探索寡核苷酸的转化潜力，同时解决了各种相关的挑战，例如特殊的挑战，交付，
新颖的目标，它们的设计，交付和临床潜力
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