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退化性疾病，包括逐渐损害细胞和组织功能的各种疾病，代表了现代医学的主要挑战。这些疾病包括神经退行性疾病，例如阿尔茨海默氏症，帕金森氏病和亨廷顿氏病，以及各种肌肉性营养不良和视网膜退化，通常以由于细胞的故障或死亡而导致特定组织中功能的逐渐丧失。传统上，这些疾病的治疗策略受到限制，许多疗法仅提供症状缓解或减慢疾病的进展。在这种情况下，多种基因疗法为直接修饰基因和蛋白质表达的途径提出了令人兴奋的途径，这些基因和蛋白质有助于变性，可能改变分子水平的疾病结局。
遗传分解 - 脱位 -
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