机构名称：
¥ 1.0
我们的目标是利用腺嘌呤碱基编辑器，通过介导 AT 到 GC 碱基的转化，在特定靶位点的人类 CD34+ 造血干细胞和祖细胞 (HSPC) 中产生单核苷酸多态性，从而治疗镰状细胞病。虽然离体基因编辑方法显示出巨大的治疗前景，但由于需要自体造血干细胞 (HSC) 移植来递送离体编辑的细胞，因此获取途径有限。为了进一步增加有资格接受碱基编辑治疗的患者数量，我们正在开发一种替代方法，通过非病毒递送方法将碱基编辑器直接递送到体内的 HSC。脂质纳米颗粒 (LNP) 是一种经过临床验证的非病毒方法，可以递送核酸有效载荷，从而可以避免与离体方法相关的挑战，包括移植编辑的 CD34+ HSPC。
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主要关键词
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