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摘要 TALEN、CRISPR-CAS9和prime editing(PE)等技术可用于编辑各种细胞的基因组。然而,造血干细胞和免疫细胞的基因组可能很快就会被更频繁地编辑以用于治疗目的。这是因为血液和骨髓作为组织缺乏非常复杂的三维结构。此外,诱导性多能细胞 (iPSc) 被认为是具有治疗潜力的细胞来源,但由于由其发展而来的畸胎瘤,仍然存在风险。还可以补充的是,敲除编辑比编辑更容易将突变基因转变为正常基因。反过来,CAR-T 等细胞或病毒感染的细胞是敲除基因组编辑系统作为治疗的一部分的重要目标。免疫系统细胞似乎也特别适合作为通过合成生物学创造全新细胞类型的起点,其中基因组编辑技术发挥着特殊的作用。所有这些都意味着 CRISPR-CAS9 和 PE 正在引起免疫学家越来越多的兴趣。本文讨论了这些技术的工作原理并解释了其不完善的原因。

基因组编辑技术作为修改免疫系统细胞的工具

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