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摘要：在过去的几年中，人们认识到，神经纤维瘤病相关肿瘤的治疗通常需要采用与自发性肿瘤不同的方法。考虑到持续性、多发性肿瘤和新肿瘤生长的风险，治疗重点已转移到旨在尽量减少症状的治疗。在这篇综述中，我们将重点介绍将临床前数据转化为神经纤维瘤病患者的治疗试验，特别是 1 型神经纤维瘤病和 2 型神经纤维瘤病。成功抑制 1 型神经纤维瘤病和进行性视神经通路胶质瘤或丛状神经纤维瘤患者的 MEK 是患者护理的重大进步。对于恶性 NF1 肿瘤（如高级别胶质瘤和恶性外周神经鞘瘤）尚未取得类似的成功；对于 2 型神经纤维瘤病或神经鞘瘤患者也没有取得重大进展，尽管正在努力。
神经纤维瘤病的靶向治疗
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