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用于治疗血管畸形的靶向医学疗法是一个令人兴奋且不断发展的研究领域。随着识别与血管畸形相关的特定致病基因突变变得更加容易和便宜，开发针对这些基因异常的靶向疗法变得更加诱人。这是转化研究潜力的一个极好的例子，基础科学发现从“实验室到临床”转化为临床实践。在这篇小型评论中，我们旨在总结该领域最近发表的一些研究，特别关注儿科人群。我们还旨在强调该领域未来研究的不断增长的需求，以进一步阐明治疗的最佳持续时间、停药策略、联合治疗的潜力以及长期使用这些药物的影响。
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