视网膜母细胞瘤是儿童最常见的眼内恶性肿瘤,其治疗在过去十年中发生了巨大变化。局部给药方面的里程碑式发展,即更安全的玻璃体内化疗注射和眼动脉化疗手术技术,已使眼球得以挽救,而这在以前使用全身化疗或外部放射治疗是无法实现的。新药、溶瘤病毒和免疫疗法是治疗眼内视网膜母细胞瘤的有前途的方法。重要的是,关于肿瘤播散模式和局部给药模式的新兴研究可能为转移性疾病的新疗法迈出第一步。在这里,我们回顾了视网膜母细胞瘤治疗的最新进展,特别是局部给药方面的进展,这些进展使眼内视网膜母细胞瘤的保守治疗得以成功。我们还回顾了来自临床前和临床研究的新兴数据,这些数据涉及有望进一步改善结果的创新方法,即新药和再利用药物以及非化疗治疗的机制和潜在用途,并讨论了治疗发展的未来方向。