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摘要 目的 评估过去十年英国国家健康与临床优化研究所 (NICE) 做出有利覆盖决定的疾病领域新药的增量价值。 设计、设置和参与者 这项横断面研究评估了 2010 年 1 月 1 日至 2020 年 12 月 31 日期间对药物的有利评估决定。增量效益估计值摘自 NICE 的证据审查小组报告。 主要结果测量 相对于最佳替代治疗方案的新药的增量效益，以质量调整生命年 (QALY) 表示。 结果 对 129 种药物进行了 184 次评估，提供了 QALY。增量中值为 0.27 QALY（IQR：0.07–0.73）。不同药物-适应症对的效益各不相同（范围：-0.49 至 5.22 QALY）。血液科（0.70，IQR：0.55–1.22）和肿瘤科（0.46，IQR：0.20–0.88）的中位收益最高，眼科（0.09，IQR：0.04–0.22）和内分泌科（0.02，IQR：0.01–0.06）的中位收益最低。八项评估（4.3%）发现贡献超过两个 QALY，但四分之一（50/184）的药物适应症对与现有治疗相比提供的治疗效果不到 1 个月的完美健康状态。结论在我们的审查期间，与最佳替代治疗方案相比，在英国国家卫生系统内批准使用的新药的中位增量价值相当于 3-4 个月的完美健康状态的生命，但数据是不均匀的。客观评价治疗价值有助于患者和医生对药物形成合理的期望，并深入了解药物治疗进展影响最大和影响最小的疾病领域。
英国新型药物的增量效益
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