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目前有 3,633 种疗法正在研发中,其中 55% 为基因疗法,22% 为非转基因细胞疗法,23% 为 RNA 疗法,涵盖临床前至预注册阶段。在基因疗法研发管线和临床中,肿瘤学和罕见病仍然是最热门的开发领域。自 2021 年中期以来,处于 I 期的基因疗法数量首次增加,自上一季度以来增长了 4%。在细胞疗法研发管线中,COVID-19 并发症取代急性呼吸窘迫综合征成为最受关注的疾病。第二季度,信使 RNA、RNA 干扰和寡核苷酸疗法有所增加。与前三个季度类似,98% 的 CAR-T 细胞疗法正在针对癌症适应症进行开发。

细胞、基因和 RNA 治疗前景

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