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¥ 2.0
申请人Aimmune Therapeutics提交了Palforzia [Peanut（Arachis hypogaea）过敏原粉末DNFP]的生物制剂申请书（BLA）125696。此提交也是为了满足根据PALFORZIA的《儿科研究公平法》（PREA）建立的销售后要求（PMR）。PMR＃1：在PREA下递延儿科研究，以缓解包括过敏反应，包括过敏反应，这可能是在1至3岁的儿科患者中意外暴露于花生的情况下发生的。根据研究ARC005的结果，申请人提出的标签更改将Palforzia®的年龄指示扩展到1至3岁的患者。研究ARC005是3阶段，随机，双盲，安慰剂对照研究，评估了AR101在1至3岁之间的花生过敏儿童中的疗效和安全性。主要疗效分析是评估耐受至少600毫克花生蛋白（1043 mg累积）的受试者的比例，而在出口双盲，安慰剂对照食品挑战（DBPCFC）下，耐受的受试者的比例不超过轻度症状（DBPCFC）。，脱敏反应率为73.5％（95％CI：63.6，81.9），而48位接受安慰剂的受试者则为6.3％（95％CI：1.3，17.2）。治疗差异（AR101-SPEANBO）为67.2％（95％CI：50.0，84.5），下限95％CI超过了预先指定的边缘15％。满足了研究成功标准。总体而言，AR101组的受试者中有75.5％，安慰剂组中有58.3％的受试者发生了一个或多个与治疗相关的不良事件。最常见的与治疗相关的不良事件类别是皮肤和皮下组织障碍（49.0％AR101，37.5％安慰剂），GI疾病（45.9％AR101，20.8％安慰剂）以及呼吸，呼吸，胸腔和纵隔疾病（34.7％AR101，25.01，25.0.0.0％0％）。肾上腺素由13个事件的11（11.2％）AR101治疗的受试者和4个事件的2（4.2％）安慰剂治疗的受试者使用。在8名受试者中总共报告了9个严重的不良事件（6个AR101，6.1％； 2个安慰剂，4.2％）。研究人员没有考虑与研究治疗有关。在这项研究中没有受试者死亡。与安慰剂受试者相比，接受AR101的受试者的比例较高，患有治疗相关的AE，使用肾上腺素，SAE等。尽管如此，产品的总体安全概况似乎并未呈现主要的安全信号。我将临床审稿人推迟以进行进一步考虑。总而言之，第三阶段研究ARC005达到了预先指定的统计成功阈值。产品的总体安全概况似乎没有提出主要的安全问题。因此，我建议批准拟议指示的申请。
统计评论-Palforzia
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