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肌萎缩性侧索硬化症（ALS）是成人最常见的运动神经元疾病。虽然它主要以上和下运动神经元死亡为特征，但疾病进展中涉及大量代谢成分。三分之二的ALS患者具有与症状严重程度相关的代谢改变。与其他神经退行性疾病一样，糖磷脂（一类复杂脂质）的代谢强烈失调。因此，我们假设该途径构成了治疗方法的有趣途径。我们已经表明，在ALS的SOD1 G86R小鼠模型的脊髓中，葡萄糖酰胺降解酶，葡萄糖脑苷酶（GBA）2异常增加。Ambro X OL是一种抑制GBA2的伴侣分子，已被证明通过减慢SOD1 G86R小鼠的疾病发展而具有有益作用。目前用于帕金森氏病和高彻氏病的临床试验中，Ambro X OL可以被视为ALS的有希望的治疗方法。
神经退行性中的药物重新定位 - 粘纤维酚
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