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引言近年来，注册临床试验的数量呈指数增长，该试验检查了使用重组AD AD相关病毒（基于AAV）的基因疗法的使用，部分原因是其能够有效地将基因传递给靶细胞具有最小副作用的靶细胞。FDA批准AAV疗法正在稳步增加，而在2023年已经宣布了两家AAV疗法，在撰写本文时，总数达到了5个[1-3]。 这些疗法代表了市场上最昂贵的药物，最昂贵的HEMIX®的价格为每剂量约为350万美元[4]。 高价点部分是由于缺乏产生足够AAV颗粒的有效方法。 给定的治疗可能需要10 11至10 16个病毒基因组[5]。 使用历史过程，大量的细胞堆或大型搅拌罐生物反应器可能只能每次运行产生少量剂量，这在这些疗法的制造中具有严重的瓶颈[6]。 因此，迫切需要改善AAV生产的总体过程，以减轻这些治疗的成本负担。 一个改进的区域是AAV基因疗法上游生产中的三重转染步骤。FDA批准AAV疗法正在稳步增加，而在2023年已经宣布了两家AAV疗法，在撰写本文时，总数达到了5个[1-3]。这些疗法代表了市场上最昂贵的药物，最昂贵的HEMIX®的价格为每剂量约为350万美元[4]。高价点部分是由于缺乏产生足够AAV颗粒的有效方法。给定的治疗可能需要10 11至10 16个病毒基因组[5]。使用历史过程，大量的细胞堆或大型搅拌罐生物反应器可能只能每次运行产生少量剂量，这在这些疗法的制造中具有严重的瓶颈[6]。因此，迫切需要改善AAV生产的总体过程，以减轻这些治疗的成本负担。一个改进的区域是AAV基因疗法上游生产中的三重转染步骤。
Revit™AAV增强剂：Rev UP AAV基因组生产...
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