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¥ 1.0
除了需要准确和可重复地量化病毒载体基因组滴度的要求外,必须确定病毒载体基因组的完整性,以进行安全,稳定和有效的治疗。在重组AAV的复制和包装过程中造成的错误会导致异质病毒载体种群直接影响其功效和安全性。当前的纯化工作流可以有效地将其与完整的衣壳分开。然而,去除带有部分或截短基因组的衣壳,以及用宿主细胞或质粒DNA包装的衣壳,很难分离,并且在纯化后可以存在于病毒载体产物中。传统上,基因组完整性是通过琼脂糖凝胶电泳和南部印迹确定的。下一代测序方法也已被用来表征衣壳含量。尽管如此,高分辨率和