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临床试验是旨在寻找安全有效的方法来预防，检测或治疗疾病的医学研究。一些临床试验正在通过改变患者的遗传物质来测试治疗疾病的方法。这些被称为基因疗法，大多数通常是通过在患者细胞中添加有缺陷基因的健康副本来起作用的。将来，这些技术可能会使医生通过将基因插入患者的细胞而不是使用药物或手术来治疗疾病。研究人员除了用健康的副本代替突变基因外，还测试了其他方法。它们正在灭活或“击倒”，这是一种突变的基因，其功能不当。他们还将一个新基因引入人体以帮助抗病。尽管基因疗法是许多罕见疾病的有前途的新治疗选择，但仍在研究该技术以确保其安全有效。
当前和正在进行的基因治疗临床...
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